1：药物简介：认识一下这位乙肝病毒的“基因狙击手”！
HT-101注射液是一种由苏州星曜坤泽生物制药股份有限公司研发的化学药品1类创新药物。其核心身份是一种N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的小干扰RNA（siRNA）疗法，属于基因沉默技术药物。它通过皮下注射给药，能将药物成分精准递送至肝脏，旨在通过干扰乙肝病毒的基因表达，为慢性乙型肝炎（慢乙肝） 患者提供一种潜在的全新治疗选择。该药物已于2025年7月获得国家药品监督管理局（NMPA）的突破性治疗药物认定，目前正处于II期临床试验阶段。
2：作用机制详解：看它如何“精准锁定”病毒的生命线！
HT-101的作用优势在于其前沿的RNA干扰（RNAi）机制。它像一份精准的“基因剪刀”，通过GalNAc配体与肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性结合，被肝细胞高效摄取。进入细胞后，其siRNA成分能精准地靶向并结合乙肝病毒（HBV）的信使RNA（mRNA），并引导其降解。这一操作切断了病毒复制和组装蛋白质的“指令传输”，从而从源头上阻止乙肝表面抗原（HBsAg）等关键病毒蛋白的合成。与传统核苷（酸）类药物仅抑制病毒DNA复制不同，这种机制能更根本地减少病毒抗原的产生，为机体免疫系统清除病毒、实现功能性治愈创造了有利条件。
段落3：关键临床数据与疗效：数据亮眼，潜力新星闪耀！
根据已公布的Ib期临床研究数据，HT-101表现出强劲且持久的抗病毒效果。在接受两次皮下注射（间隔4周）的慢性乙肝患者中，400mg高剂量组患者的乙肝表面抗原（HBsAg）平均最大降幅超过3.3 log10 IU/mL，意味着病毒抗原水平大幅降低了超过2000倍。更令人鼓舞的是，药效持久，在48周随访时，平均降幅仍维持在2.3 log10 IU/mL，并且有患者在48周时实现了HBsAg清除（转阴）。在与HT-102（中和抗体）联合治疗的Ib/IIa期研究中，数据显示出协同增效作用，联合治疗组在第24周时的HBsAg清除率高达79%，高剂量联合组（E组）在第20周时清除率更是达到90%。安全性方面，HT-101耐受性良好，报告的不良事件主要为轻度的注射部位反应，未发生与药物相关的严重不良事件。
段落4：关键临床研究设计与人群特征：一场严谨的全国协作探索！?
当前正在开展的研究是一项旨在评估HT-101注射液（单药或与HT-102联合）有效性和安全性的II期临床试验（方案登记号：CTR20244730）。本研究设计为多中心、非随机、开放标签、平行分组的试验。该研究在全国6家领先的肝病诊疗中心同步进行，包括南方医科大学南方医院、上海市公共卫生临床中心、厦门市中医院等。计划招募约56名慢性乙型肝炎患者。计划入组的患者基线特征明确：1. 疾病诊断：确诊为慢性乙型肝炎病毒感染；2. 治疗背景：患者需已接受核苷（酸）逆转录酶抑制剂（如恩替卡韦、替诺福韦）稳定治疗至少6个月，且病毒复制得到良好控制；3. 疾病活动度与生物标志物：筛选时，患者的乙肝表面抗原（HBsAg）定量水平需在100 IU/mL至3000 IU/mL之间，且HBeAg为阴性。
段落5：入排标准：对号入座，您是我们寻找的“有缘人”吗？
核心纳入标准通常包括：
- 年龄与基本状况：年龄在18至65周岁之间；体重指数（BMI）在19.0~30.0 kg/m²范围内，且男性体重≥50.0 kg，女性体重≥45.0 kg。
- 诊断与治疗史：确诊为慢性乙型肝炎，且正接受稳定的核苷（酸）类药物治疗≥6个月。
- 病毒学指标：HBeAg阴性，HBsAg水平在100-3000 IU/mL之间，HBV DNA低于检测下限或符合方案要求。
核心排除标准主要涉及：
- 合并感染与其他肝病：合并其他活动性病毒感染（如艾滋病、丙肝等）或存在其他非乙肝导致的严重肝脏疾病。
- 严重系统性疾病：存在未控制的严重心血管、神经精神、肾脏等系统性疾病。
- 妊娠与哺乳：妊娠期或哺乳期女性。
- 过敏史与近期参与其他试验：对研究药物成分过敏，或近期参加过其他临床试验未达洗脱期。
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